Una proteina-farmaco per curare la sclerosi, speranza da uno studio italiano

Una proteina-farmaco per curare la sclerosi, speranza da uno studio italiano

È una proteina-farmaco liberata dalle staminali del cervello l«ingrediente segretò che fa di queste cellule neurali una promessa contro la sclerosi multipla. Si chiama TGF-β2 e a svelarne l'azione è il team dell'Irccs ospedale San Raffaele di Milano guidato da Gianvito Martino, direttore scientifico dell'Istituto e a capo dell'Unità di Neuroimmunologia, in uno studio pubblicato sul 'The Journal of Clinical Investigation'.

Alla fine del maggio scorso i ricercatori di via Olgettina hanno avviato il primo trial clinico al mondo per il trattamento della sclerosi multipla progressiva con infusione di cellule staminali del cervello: la cosiddetta terapia Stems. La sperimentazione - finalizzata a valutare la sola sicurezza della metodica, precisano dall'Irccs del Gruppo ospedaliero San Donato - procede »senza complicazioni«, con un primo gruppo di 3 pazienti che è già stato trapiantato.

Ma mentre per i risultati di questi test bisognerà attendere, l'équipe meneghina ha ora capito come funzionano le staminali utilizzate: «Una volta infuse - spiegano gli studiosi - riducono l'infiammazione cerebrale causata dalla sclerosi multipla attraverso il rilascio di una proteina poco conosciuta, TGF-β2, in grado di interferire con l'attivazione aberrante del sistema immunitario tipica della malattia». Il lavoro è stato condotto con il sostegno di Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism), associazione Amici del centro sclerosi multipla del San Raffaele (Acesm Onlus), Bmw Italia e Fondazione Cariplo. L'efficacia del trapianto di cellule staminali neurali nei topi affetti da Eae, modello sperimentale di sclerosi multipla, è nota da tempo, si legge in una nota del San Raffaele.

La scoperta, frutto di un lavoro del gruppo di Martino dei primi anni 2000, è arrivata quest'anno al banco di prova sull'uomo con l'avvio presso l'Irccs milanese del primo studio clinico per testare la sicurezza dell'infusione delle staminali del cervello in pazienti con sclerosi multipla progressiva. Tuttavia la strategia adottata da queste cellule per 'spegnerè l'infiammazione del sistema nervoso era ancora poco chiara, mentre «comprenderla - osservano gli scienziati - può migliorare il loro utilizzo e potenzialmente aprire la strada a nuove terapie».

Da qui l'importanza della ricerca appena pubblicata, che individua appunto l'azione della proteina TGF-β2 rilasciata dalle staminali: in pratica è capace di trasformare cellule nemiche in amiche, modificando il comportamento di alcuni 'soldatì del sistema immunitario da pro-infiammatorio ad anti-infiammatorio. Uno 'switch' fondamentale - puntualizzano gli studiosi - perché nella sclerosi multipla sono proprio queste cellule ad attivare i linfociti T, diretti responsabili del danno cerebrale. In conclusione, «tramite TGF-β2 le staminali interferiscono nella catena di comando che porta all'aggressione del tessuto nervoso». «L'azione delle cellule staminali - commenta Martino - è indotta dai segnali rilasciati dal tessuto danneggiato in cui vengono trapiantate ed è dovuta al rilascio di varie molecole tra cui quella da noi identificata».

In altre parole, «le staminali sono paragonabili a cavalli di Troia che rilasciano le giuste molecole nella giusta quantità a seconda di dove si trovano e del tipo di danno che devono affrontare. Nello studio dimostriamo tuttavia che TGF-β2 ha un ruolo fondamentale e necessario: senza di lei tutta l'azione terapeutica sarebbe certo indebolita. Mentre stiamo verificando la sicurezza della terapia con cellule staminali nelle persone con sclerosi multipla - conclude il coordinatore della ricerca - dobbiamo continuare lo studio in laboratorio per poter sfruttare al meglio il loro potenziale curativo».

Martedì 26 Settembre 2017 - Ultimo aggiornamento: 15:04
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